Wiele chorób neurorozwojowych i neurodegeneracyjnych charakteryzuje się postępującą akumulacją nieprawidłowych grup białek w określonych typach komórek i regionach mózgu, co ostatecznie prowadzi do dysfunkcji komórek i zaburzeń czynności mózgu. Chociaż badania chorób neurorozwojowych i neurodegeneracyjnych oparte o in vitro i prowadzone na zwierzętach pozwoliły na zrozumienie niektórych mechanizmów leżących u podstaw tych chorób, wyniki badań nie przyniosły znacznego postępu w pełnej identyfikacji sposobów leczenia pacjentów. Jedną z wielu przeszkód są ograniczenia etyczne. Być może szansą na przełamanie tego impasu są ludzkie organoidy mózgowe.
Organoidy mózgowe to samoorganizujące się agregaty komórek pochodzące z komórek macierzystych lub indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC), które naśladują np. rozwój mózgu płodu. Opierając się zarówno na wewnętrznych sygnałach, jak i wzorcach zewnętrznych mają one potencjał do generowania różnych typów komórek i pełniących określone funkcje struktur mózgowych. Modele te dają z kolei możliwość zrozumienia nie tylko ewolucyjnie zachowanych, ale także późno wyewoluowanych, charakterystycznych dla człowieka cech rozwoju mózgu i zaburzeń neurorozwojowych.